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從科幻到現(xiàn)實(shí)：日本iPS細(xì)胞技術(shù)瞄準(zhǔn)十年內(nèi)實(shí)現(xiàn)器官再造

近期，日本在iPS細(xì)胞（誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞）領(lǐng)域的研究持續(xù)取得突破。這種能夠分化為各類人體細(xì)胞的“萬能種子”，在治療心臟、神經(jīng)及內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病的研究中展現(xiàn)了巨大潛力，讓“未來十年內(nèi)實(shí)現(xiàn)人體器官再生”這一宏偉目標(biāo)，展現(xiàn)出一條通往現(xiàn)實(shí)的清晰路徑。就像大阪大學(xué)澤芳樹教授團(tuán)隊(duì)最新研發(fā)的“iPS迷你心臟”為例：研究團(tuán)隊(duì)首先將iPS細(xì)胞分化為心肌細(xì)胞，并將其制成僅0.1毫米厚的細(xì)胞薄片，再通過立體疊加技術(shù)，最終構(gòu)建出直徑約3.5厘米（約500日元硬幣大小）的微型心臟。這個(gè)微小器官雖體積小巧，卻內(nèi)含約2億個(gè)心肌細(xì)胞，并能以每分鐘約50次的頻率規(guī)律跳動(dòng)，宛若一個(gè)躍動(dòng)的“微縮生命引擎”，直觀地印證了iPS細(xì)胞在器官再造領(lǐng)域的巨大潛力。 iPS細(xì)胞（誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞）是一種具有分化為身體各種組織和器官能力的萬能細(xì)胞。由京都大學(xué)山中伸彌教授等于2006年首次在小鼠中成功制造，2007年在人體細(xì)胞中獲得成功。2012年，山中教授以此獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。 iPS細(xì)胞在再生醫(yī)療領(lǐng)域被寄予厚望，其目標(biāo)是修復(fù)或再生因疾病而損傷、衰竭的組織與器官。人類的死亡，其首要原因往往歸結(jié)于器官的病變或功能衰竭。因此，若能通過iPS細(xì)胞技術(shù)實(shí)現(xiàn)人體器官的有效再生，將有望極大地延長(zhǎng)人類健康壽命，使活到100歲甚至200歲成為一種潛在的未來圖景。日本在iPS細(xì)胞的研究與治療領(lǐng)域，已經(jīng)取得了重大成果，部分成果有望在2026年獲批進(jìn)入臨床治療。比如帕金森病，京都大學(xué)團(tuán)隊(duì)用iPS細(xì)胞轉(zhuǎn)化出多巴胺前體細(xì)胞，植入患者大腦補(bǔ)充缺失的神經(jīng)元，2019年就做了全球首例試驗(yàn)，現(xiàn)在6例患者療效都很明顯，2025年8月已經(jīng)向日本厚生勞動(dòng)省申請(qǐng)臨床治療；心臟方面，大阪大學(xué)2019年開展全球首個(gè)iPS細(xì)胞治心力衰竭的試驗(yàn)，把“心肌細(xì)胞薄片”貼在心臟表面修復(fù)損傷，8例患者整體狀態(tài)改善顯著，2025年4月已申請(qǐng)生產(chǎn)銷售；就連1型糖尿病，2025年2月京都大學(xué)也完成了全球首例異體iPS細(xì)胞治療，把健康人iPS細(xì)胞分化的胰島β細(xì)胞，用生物材料包裹后移植給患者，術(shù)后沒出現(xiàn)排斥和腫瘤問題，正在進(jìn)行5年隨訪。再就是脊髓損傷治療慶應(yīng)義塾大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)將由iPS細(xì)胞制成的“神經(jīng)前體細(xì)胞”移植到4名脊髓嚴(yán)重?fù)p傷、運(yùn)動(dòng)功能和感覺完全喪失的患者體內(nèi)。其中兩名患者的癥狀顯著改善：一名能夠站立，另一名能夠自行進(jìn)食，并能推動(dòng)輪椅。此外，4名患者的肌力均有不同程度的提升，目前這一治療也是世界唯一。 2014年就有團(tuán)隊(duì)用iPS細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜細(xì)胞治療老年黃斑變性，現(xiàn)在神戶愛中心醫(yī)院已經(jīng)做了10多例，還申請(qǐng)了醫(yī)保納入；角膜治療也不落后，大阪大學(xué)用iPS細(xì)胞培育的角膜組織，幫失明患者恢復(fù)了視力，8例治療完成后，很快就要申請(qǐng)臨床治療；甚至癌癥，京都大學(xué)還開發(fā)了“iPS免疫療法”——把患者血液里“疲憊”的殺傷性T細(xì)胞，重新編程成iPS細(xì)胞再變回“活力戰(zhàn)士”，回輸后攻擊癌細(xì)胞，既不會(huì)傷正常細(xì)胞，也沒有排斥問題。由于iPS細(xì)胞制造過程需手工定制，成本高昂，目前每人約需5000萬日元（約250萬元人民幣）。工廠化、自動(dòng)化制造后，成本可降至100萬日元左右（約5萬元人民幣），加速iPS細(xì)胞治療的普及。目前，日本已經(jīng)制定出了iPS細(xì)胞研究與治療的具體目標(biāo)：日本在iPS細(xì)胞研究領(lǐng)域的規(guī)劃路徑清晰：短期（1-5年）將致力于推進(jìn)帕金森病、糖尿病等疾病的臨床試驗(yàn)進(jìn)入新階段，并優(yōu)化異體移植技術(shù)以降低免疫排斥與治療成本；中期（5-10年）計(jì)劃實(shí)現(xiàn)部分療法（如視網(wǎng)膜疾病）的商業(yè)化，開發(fā)用于移植或測(cè)試的功能性類器官，并融合人工智能與基因編輯技術(shù)提升治療精準(zhǔn)性；長(zhǎng)期（10年以上）的宏偉目標(biāo)則是實(shí)現(xiàn)全器官再生、建立全球通用的治療標(biāo)準(zhǔn)，并最終開發(fā)出適用于所有患者的“通用型”iPS細(xì)胞，徹底改變移植醫(yī)學(xué)的未來。免責(zé)聲明：本文內(nèi)容旨在介紹iPS細(xì)胞領(lǐng)域的科研與臨床進(jìn)展，僅為科普信息，不構(gòu)成任何醫(yī)療建議或治療方案推薦。該技術(shù)大多尚處于臨床試驗(yàn)階段，其長(zhǎng)期療效、安全性及個(gè)體適用性均存在不確定性。所有醫(yī)療決策均須在專業(yè)醫(yī)師指導(dǎo)下，依據(jù)最新的臨床指南和個(gè)人具體情況作出。請(qǐng)勿根據(jù)本文內(nèi)容自行判斷療效或更改治療，如有健康疑問請(qǐng)務(wù)必及時(shí)就醫(yī)。 ?

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